Quy định phê duyệt

Eculizumab đã được Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) phê duyệt vào tháng 3 năm 2007 để điều trị PNH,[4] Eculizumab có quyền độc quyền cho đến năm 2017, bảo vệ nó khỏi cạnh tranh cho đến năm 2017. :6 Khi FDA phê duyệt vào tháng 9 năm 2011 để điều trị aHUS, họ đã chỉ định nó là một loại thuốc mồ côi.[16]

Sự chấp thuận của FDA năm 2011 dựa trên hai thử nghiệm nhỏ trong tương lai gồm 17 người và 20 người.[5][6][17]

Cơ quan Dược phẩm Châu Âu đã phê duyệt cho điều trị PNH vào tháng 6 năm 2007,[7] và vào tháng 11 năm 2011 để điều trị aHUS.[18] Bộ Y tế Canada đã phê duyệt vào năm 2009 để điều trị PNH và năm 2013 là loại thuốc duy nhất để điều trị aHUS.[19]

Eculizumab đã được FDA phê chuẩn cho NMO vào năm 2019, dựa trên kết quả của thử nghiệm PREVENT.[2]

Giá bán

Như năm 2014 đã có đủ bằng chứng để chứng minh rằng liệu pháp eculizumab cải thiện tuổi thọ cho những người có hemoglobinuria đêm kịch phát, và chi phí-hiệu quả rất kém.[20]

Năm 2010, Alexion đã định giá Soliris là loại thuốc đắt nhất thế giới,[21] với khoảng 409.500 đô la Mỹ một năm ở Hoa Kỳ (2010), € 430.000 mỗi năm cho việc điều trị liên tục ở Anh,[8][9] và 500.000 đô la một năm ở Canada (2014).[22] Alexion bắt đầu bán Soliris vào năm 2008, kiếm được 295 triệu đô la vào năm 2007 với giá cổ phiếu tăng lên 130% vào năm 2010

Trong tháng 12 năm 2013, người mua chính phủ dược phẩm của New Zealand Pharmac giảm một đề nghị để trợ cấp thuốc sau Alexion không chịu nhúc nhích trên NZ $ 670.000 (US $ 590.000) mỗi người mỗi giá năm và phân tích kinh tế pharmac của xác định giá sẽ cần phải được giảm một nửa trước khi thuốc đã đủ hiệu quả chi phí để trợ cấp.[23] Quyết định của Pharmac khiến nhiều người mắc PNH ở New Zealand PNH,[24] mặc dù Pharmac không loại trừ việc xem xét lại quyết định vào một ngày sau đó, nếu thuốc được cung cấp với giá thấp hơn.

Theo một báo cáo năm 2014, thị trường thuốc mồ côi ngày càng trở nên sinh lợi vì nhiều lý do. Chi phí thử nghiệm lâm sàng đối với thuốc mồ côi thấp hơn đáng kể so với các bệnh khác Kích thước của tinh thần nhỏ hơn tự nhiên so với các bệnh phổ biến hơn ảnh hưởng đến nhiều người hơn. Các thử nghiệm lâm sàng nhỏ và ít cạnh tranh đặt các tác nhân mồ côi này vào một lợi thế khi họ đưa ra để xem xét quy định. Giảm hơn nữa chi phí phát triển là do các ưu đãi thuế trong Đạo luật về thuốc mồ côi năm 1983. Tính trung bình, chi phí cho mỗi người đối với thuốc mồ côi là "gấp sáu lần so với thuốc không mồ côi, một dấu hiệu rõ ràng về khả năng định giá của họ". Mặc dù có dân số bệnh mồ côi nhỏ hơn nhiều, chi phí cho mỗi người chi trả là lớn nhất và dự kiến sẽ tăng lên khi sử dụng trợ cấp công cộng rộng rãi hơn.

Vào tháng 12 năm 2014, chính quyền tỉnh Ontario, Canada đã thương lượng giá cả với nhà sản xuất, loại thuốc duy nhất được Bộ Y tế Canada phê chuẩn để điều trị aHUS. Mọi người có thể áp dụng cho nó trên "căn cứ từ bi" "trên cơ sở từng trường hợp cụ thể, ví dụ như những cá nhân đã phải nhập viện khẩn cấp do một biến chứng đe dọa đến tính mạng ngay lập tức-, chân tay hoặc cơ quan." Sau đó, nó đã được "chính phủ Ontario tài trợ cho việc điều trị một căn bệnh hiếm gặp khác là bệnh huyết sắc tố ban đêm (PNH), thông qua một thỏa thuận mua số lượng lớn do các thủ tướng tỉnh đạt được vào năm 2011."

Vào tháng 2 năm 2015, cơ quan quản lý giá thuốc của Canada đã thực hiện một bước hiếm hoi để gọi phiên điều trần vào Soliris, cáo buộc Alexion vượt quá giới hạn giá cho phép theo "" So sánh giá quốc tế cao nhất "(HIPC).[25] Vào tháng 6 năm 2015, Ủy ban đánh giá giá thuốc được cấp bằng sáng chế (PMPRB) theo Đạo luật sáng chế Canada, đã tổ chức một phiên điều trần sơ bộ tại Ottawa, Ontario để xem xét các cáo buộc. John Haslam, Chủ tịch và Tổng Giám đốc của Vaughan, Alexion Canada có trụ sở tại Ontario, được nêu tên là một trong những người được hỏi.[26] Alexion tính phí 700.000 đô la Canada mỗi người mỗi năm, nhiều hơn bất cứ nơi nào khác trên thế giới.[27] Alexion từ chối yêu cầu. Ở Canada, "các chương trình thuốc của tỉnh đã đàm phán giảm giá bí mật cho Soliris cho nhiều bệnh nhân mà họ chi trả."

Tính đến năm 2015, trong khi Eculizumab ở PNH được liên kết với 1,13 năm cuộc sống bổ sung và 2,45 năm chất lượng cuộc sống QALYs, đã có chi phí gia tăng cao (5,24 triệu đô la) và chi phí cơ hội đáng kể. Một nghiên cứu ở Canada năm 2014 đã tính toán chi phí cho mỗi năm đạt được khi điều trị là 4,62 triệu đô la Mỹ (4,571,564 đô la Mỹ) và chi phí cho mỗi năm điều chỉnh chất lượng là CAN 2,13 triệu đô la (2.112.398 đô la Mỹ). " Chi phí gia tăng mỗi năm trong cuộc sống và mỗi QALY thu được lần lượt là 4,62 triệu đô la và CAN 2,13 triệu đô la. Dựa trên các ngưỡng được thiết lập, chi phí cơ hội của việc tài trợ eculizumab là 102,3 QALY giảm giá cho mỗi bệnh nhân được tài trợ. " [28]

Vào năm 2015, các nhà phân tích công nghiệp và các nhà nghiên cứu học thuật đã đồng ý rằng giá thuốc mồ côi cao, chẳng hạn như eculizumab, không liên quan đến nghiên cứu, phát triển và chi phí sản xuất: giá của chúng là tùy ý và chúng có lợi hơn so với thuốc truyền thống.[27] Sachdev Sidhu, một nhà khoa học của Đại học Toronto, người đã dành mười năm tại Genentech trước khi vào học viện, ước tính rằng khoa học công cộng chịu trách nhiệm cho hơn 80% công việc. "Các nguồn lực công cộng đã đi vào tìm hiểu cơ sở phân tử của căn bệnh, các nguồn lực công cộng đã đi vào công nghệ để tạo ra các kháng thể và cuối cùng, Alexion, theo tín dụng của họ, loại đã nhặt được các mảnh." Chi phí sản xuất kháng thể đơn dòng của Soliris thấp hơn "1% giá thuốc", ông nói.

Tòa án tối cao của Brazil đã quyết định vào tháng 4 năm 2018 để phá vỡ bằng sáng chế của Soliris ở Brazil theo luật địa phương. Thuốc này chỉ được cung cấp bởi hệ thống y tế của chính phủ (SUS) và bây giờ nó có thể được sản xuất bởi các công ty khác ở quốc gia đó.[29]

Cạnh tranh sinh học

Mặc dù FDA sẽ không phê duyệt các ứng dụng tương tự cho Eculizumab trước ngày 16 tháng 3 năm 2019, :6 có một cuộc tranh luận đang diễn ra về thời gian của giai đoạn độc quyền. Các cơ quan quản lý quốc gia bảo vệ các nhà sản xuất thuốc mồ côi khỏi sự cạnh tranh với các sản phẩm sinh học trong thời gian độc quyền nhiều năm, nó bị thách thức khi các thị trường mở và các thỏa thuận thương mại quốc tế được đàm phán là Hiệp định Đối tác xuyên Thái Bình Dương (TPP). Một phiên bản chung, mang nhãn hiệu "Elizaria", có sẵn ở Nga.[30]